• pondelok , 28 september 2020
  • pondelok , 28 september 2020

Nová liečba by mohla napraviť poškodený sluch.

Kolónia podporných buniek premenená na vláskové bunky (ružová) a zložité vláskové zväzky (modrá).(Zdroj: Will McLean)

Technológia CRISPR-Cas9 by mohla zvrátiť geneticky podmienenú stratu sluchu. Pri pokusoch na mláďatách myší zabránila rozvoju hluchoty jediná injekcia s gélom na úpravu génov.

Gény postupnej hluchoty

Takmer polovica všetkých prípadov hluchoty má genetickú príčinu, no súčasné možnosti liečby sú obmedzené. Nové mimoriadne presné nástroje na úpravu génov, ako je napríklad CRISPR, však prinášajú vyhliadky na nový druh liečby.

Štúdia, ktorá vznikla v spolupráci Harvardskej univerzity a Massachusettského technologického inštitútu sa zameriava na mutáciu v géne nazvanom Tmc1.

Jediné nesprávne písmeno v genetickom kóde spôsobuje postupné nezvratné poškodzovanie takzvaných vláskových buniek. Nachádzajú sa vo vnútornom uchu a dokážu premeniť zvukové vlny z okolia na nervové signály, ktoré mozog vníma ako zvuk.

Ak dieťa zdedí jedinú kópiu mutovaného génu Tmc1, je odsúdené na postupnú stratu sluchu. O sluch začne prichádzať v prvých desiatich rokoch života a úplná hluchota nastane v priebehu ďalších 10 a 15 rokov.

Keďže väčšina ľudí postihnutých mutáciou má aj zdravú verziu génu, ktorú zdedili od svojho druhého rodiča, vedci chceli preskúmať, či by vymazanie chybnej verzie mohlo fungovať ako liečba.

Liečba pomocou gélu

Vedci napustili génový edičný roztok do vnútorných uší myší, ktoré trpeli mutáciou vedúcou k strate sluchu.

Po ôsmich týždňoch sa vláskové bunky v ošetrených ušiach podobali tým, ktoré mali zdravé zvieratá. Bunky neošetrených myší sa naproti tomu zdali poškodené a riedke.

Vedci následne otestovali sluch myší. Na hlavy im umiestnili elektródy a sledovali aktivitu oblastí mozgu, ktoré sú zapojené do sluchu.

Na to, aby vyvolali mozgovú aktivitu u neliečených myší, potrebovali omnoho hlasnejšie zvuky.

Liečené myši po štyroch týždňoch počuli v priemere o 15 decibelov nižšie zvuky ako tie neošetrené.

V oboch vnútorných ušiach máte tisícky špeciálnych buniek, ktoré vám pomáhajú počuť. Dokážu premeniť zvukové vlny z okolia na nervové signály. Nazývajú sa vláskové bunky a sú veľmi náchylné na poškodenie.

Ak raz umrú, už sa neobnovia. Poškodenie týchto buniek je preto jednou z najčastejších príčin straty sluchu.

Vedci teraz objavili novú zmes liekov, ktoré dokážu podporiť tvorbu nových vláskových buniek, čo by mohlo prinavrátiť sluch. Liečbu predstavili vo vedeckom časopise Cell Reports.

„Strata sluchu je skutočný problém pre starnúcich ľudí. Tento nový postup by ho konečne mohol pomôcť vyriešiť,“ píše v tlačovej správe Massachusettskej technickej univerzity (MIT) jeden z autorov štúdie Robert Langer.

Pri narodení má človek v každom vnútornom uchu približne pätnásťtisíc vláskových buniek. Rokmi ich však poškodzuje hluk, starnutie, niektoré antibiotiká a chemoterapeutické lieky.

Keďže vedci vedeli, že mŕtve vláskové bunky sa už nedajú oživiť, našli nový spôsob. Najprv z myšacieho ucha, konkrétne zo špirálovitej časti nazvanej slimák, odobrali špeciálny typ buniek. Nazývajú sa podporné bunky a všimli si u nich, že sa dokážu diferencovať na iný typ buniek.

V laboratórnych podmienkach tieto bunky ošetrili troma druhmi molekúl. Prvé spôsobili, že podporné bunky sa začali rýchlo deliť. Druhá molekula zabránila predčasnému diferencovaniu buniek. Keď mali dostatok rozdelených buniek, ďalšími molekulami odštartovali ich premenu na vláskové bunky.

Metóda vytvorila až 60 krát viac dospelých vláskových buniek ako predošlá technika – v tej menili podporné bunky bez predošlého rozdelenia a zvýšenia ich počtu.

Liečba je veľmi jednoduchá a dala by sa podľa autorov uplatniť aj u ľudí. Podobne ako pri liečbe ušných infekcií, by sa liek injekčne vstrekol do stredného ucha, odkiaľ by sa cez membrány dostal až do vnútorného ucha. Liečbu by chceli začať testovať na ľuďoch v priebehu budúceho roka.

Do štúdie sa zapojili vedci z MIT, Brighamovej nemocnice, Massachusettskej nemocnice pre liečbu očných a ušných ochorení. Výskum sčasti financovala Európska komisia.

Zdroj: https://primar.sme.sk

Share on FacebookShare on Google+Tweet about this on TwitterPrint this page
Web Design BangladeshWeb Design BangladeshMymensingh